جدیدترین‌های «داروی ژن درمانی»:

با مشاهده قیمت این داروها مغزتان سوت می‌کشد؛ از ژن درمانی و پیری زودرس تا سرطان چشم

عصر ایران- آیا می دانید کدامیک از داروهای کنونی در جهان رکورد دار گران قیمت ترین ها در صنعت داروسازی هستند؟ شماره یک: Lenmeldy  داروی Lenmeldy محصولی از شرکت اُرچارد تراپیوتیکس با هزینه ای 4/25 میلیون دلاری، گران قیمت ترین داروی جهان به شمار می رود! Lenmeldy یا (atidarsagene autotemcel) اولین داروی ژن درمانی مورد تایید FDA‌ که به تازگی مجوزهای لازم را کسب کرده است، برای درمان کودکان مبتلا به لکودیستروفی متاکروماتیک یا به اختصار MLD مورد استفاده قرار خواهد گرفت. لکودیستروفی متاکروماتیک یک بیماری ژنتیکی ناتوان کننده و نادر است که بر مغز و سیستم عصبی تاثیر می گذارد. این بیماری به دلیل کمبود آنزیمی به نام آریل سولفاتاز A (ARSA) ایجاد و منجر به تجمع سولفاتیدها (مواد...


اولین ژن درمانی برای هموفیلی شدید A تایید شد

به گزارش خبرگزاری صداوسیما به نقل از یو اس نیوز، سازمان غذا و داروی ایالات متحده، داروی Roctavian را به عنوان اولین ژن درمانی مبتنی بر ناقل ویروسی برای درمان بزرگسالان مبتلا به هموفیلی A نوع شدید تایید کرد. هموفیلی نوع A یک اختلال خونریزی ژنتیکی نادر است که به دلیل جهش در ژن تولید کننده فاکتور VIII رخ می‌دهد. این فاکتور پروتئینی است که به لخته شدن خون کمک می‌کند.    Roctavian یک داروی ژن درمانی تک دز است که به صورت تزریق داخل وریدی تجویز می‌شود. این دارو شامل یک ناقل ویروسی است که حامل ژن انعقادی فاکتور ۸ می‌باشد. این ژن در کبد برای افزایش سطح FVIII خون و کاهش خطر خونریزی کنترل نشده بیان می‌شود.    ایمنی...


تایید نخستین ژن‌درمانی برای یک بیمار مرگبار عضلانی کودکان

به گزارش همشهری آنلاین به نقل از هلث‌دی نیوز این درمان راهگشا ارزان نخواهد بود: شرکت داروسازی سارپتا (Sarpeta) سازنده این دارو می‌گوید این داروی داخل‌وریدی که یک بار مصرف می‌شود، قیمتی ۳/۲ میلیون دلاری خواهد داشت البته این هزینه را شرکت‌های بیمه خواهند پرداخت. این دارو برای درمان کودکان ۴ تا ۵ ساله به کار خواهد رفت که جهشی در ژن DMD دارند. بیماری دیستروفی عضلانی دوشن بیماری است که به زوال پیشرونده سلامت کودک بیمار منجر می‌شود و تا به حال گزینه‌های درمانی محدودی بری آن وجود داشت. این بیماری نادر ژنتیکی در طول زمان بدتر می‌شود و به ضعف و تحلیل رفتن عضلات بدن می‌انجامد. یک نقص ژنی در این بیماری که باعث فقدان پروتئینی به نام...


اولین ژن درمانی موفق برای یک اختلال ژنتیکی کشنده

پزشکان معالج این کودک مشکوک بودند که او تحت تأثیر لکودیستروفی متاکروماتیک (MLD) قرار دارد. این بیماری ژنتیکی آسیب شدیدی به سیستم عصبی و اندام‌های کودک وارد می‌کند که منجر به امید به زندگی بین پنج تا هشت سال می‌شود. این تشخیص توسط یک آزمایش ژنتیکی سریع توسط آزمایشگاه ژنومیک NHS، انجام شده است و منجر به درمان تدی از طریق یک درمان پیشگام با سلول‌های بنیادی شد، به این معنی که او اکنون یک کودک سالم و بدون هیچ نشانه‌ای از بیماری کشنده اولیه، است. این کودک با داروی ژن درمانی با نام تجاری Libmeldy بهبود یافت. این دارو به قیمت ۲.۸ میلیون پوند گران‌ترین داروی جهان است، در سال گذشته NHS انگلستان مذاکره کرد تا این درمان...


ژن درمانی؛ ابزار قدرتمند درمان هموفیلی B

به گزارش خبرگزاری صدا و سیما: این دارو که توسط شرکت بیوتکنولوژی UniQure مستقر در آمستردام و با مشارکت CSL Behring طراحی شده، مناسب برای افراد مبتلا به هموفیلی B نوع شدید و متوسط می‌باشد.HEMGENIX یک داروی ژن درمانی مبتنی بر سروتیپ ۵ آدنو ویروس (AVV۵) است و حاوی ماده فعال Etranacogene Dezaparvovec بوده و برای ایجاد کپی از ژنی که نوعی فاکتور انعقادی IX انسانی (hFIX-Padua) را از طریق انفوزیون داخل وریدی کد می‌کند، طراحی شده است. این دارو موجب افزایش سطح فاکتور IX برای ایجاد لخته خون و محدود کردن خون ریزی می‌شود.به نقل از ستاد توسعه علوم و فناوری های سلول های بنیادی؛ از وبگاه لبیوتک؛ این دارو در حال حاضر گران‌ترین داروی ژن درمانی در جهان...


تولید داروی ژن‌درمانی با ترکیب پلاسمید DNA و نانوحامل لیپیدی

به گزارش ستاد ویژه توسعه فناوری نانو، جنپرکس (Genprex) یکی از شرکت‌های فعال در حوزه ژن‌درمانی است، این شرکت اعلام کرد که شرکت آلدورن (Aldevron) که همکار شرکت جنپرکس است، موفق به تکمیل فرآیند ساخت نانودارویی به نام TUSC2 شده، دارویی که برای سرکوب کردن تومور طراحی شده و در آن از پلاسمید DNA استفاده شده است. ساخت این دارو که در سپتامبر ۲۰۱۸ اعلام رسمی شده بود، با توافق میان دو شرکت جنپرکس و آلدرون انجام شده است. محصول اولیه شرکت جنپرکس موسوم به Oncoprex از پلاسمیدهای TUSC2 تولیدی شرکت آلدورن استفاده شده است،این پلاسمیدها درون نانو ‌حامل‌هایی  از جنس لیپید قرار داده شده که روی آن بار الکتریکی مثبت وجود دارد. به صورت رایج، مراحل تولید این دارو شامل...


تولید داروی ژن‌درمانی با فناوری نانو

به گزارش خبرگزاری مهر به نقل از ستاد توسعه فناوری نانو، جنپرکس (Genprex) یکی از شرکت‌های فعال در حوزه ژن‌درمانی است. این شرکت اعلام کرد که شرکت آلدورن (Aldevron) (همکار شرکت جنپرکس) ، موفق به تکمیل فرآیند ساخت نانودارویی به نام TUSC۲ شده است. ساخت این دارو که در سپتامبر ۲۰۱۸ اعلام رسمی شده بود، با توافق میان دو شرکت جنپرکس و آلدرون انجام شده است. در محصول اولیه شرکت جنپرکس موسوم به Oncoprex از پلاسمیدهای TUSC۲ که توسط آلدرون تولید شده، استفاده شده است. این پلاسمیدها درون نانوحامل‌هایی از جنس لیپید قرار داده شده که روی آن بار الکتریکی مثبت وجود دارد. به صورت رایج، مراحل تولید این دارو شامل ترکیب پلاسمید DNA با نانوحامل لیپیدی Oncoprex است که...


داروی ژن‌درمانی با هدف درمان تومور سرطانی تولید شد

یکی از شرکت‌های فعال در زمینه ژن‌درمانی موفق به تولید نانودارویی برای سرکوب تومور سرطانی شده است. به گزارش گروه فناوری خبرگزاری دانشجو؛ جنپرکس (Genprex) یکی از شرکت‌های فعال در حوزه ژن‌درمانی است. این شرکت اعلام کرد که شرکت آلدورن (Aldevron) که همکار شرکت جنپرکس است، موفق به تکمیل فرآیند ساخت نانودارویی به نام TUSC ۲ شده‌است، دارویی که برای سرکوب کردن تومور طراحی شده و در آن از پلاسمید DNA استفاده شده‌است. ساخت این دارو که در سپتامبر ۲۰۱۸ اعلام رسمی شده بود، با توافق میان دو شرکت جنپرکس و آلدرون انجام شده‌است. محصول اولیه شرکت جنپرکس موسوم به Oncoprex از پلاسمید‌های TUSC ۲ که توسط آلدرون تولید شده، استفاده شده‌است. این پلاسمید‌ها درون نانوحامل‌هایی از جنس...


تولید داروی ژن‌درمانی برای سرکوب تومور سرطان

به گزارش ستاد توسعه فناوری نانو، جنپرکس (Genprex) که از شرکت‌های فعال در حوزه ژن‌درمانی است، اعلام کرد که یکی از شرکت‌های همکارش به نام آلدورن (Aldevron)، موفق به تکمیل فرآیند ساخت نانودارویی به نام TUSC۲ شده‌ است، دارویی که برای سرکوب کردن تومور طراحی و در آن از پلاسمید DNA استفاده شده‌ است. جولین فام از مدیران شرکت چنپرکس می‌گوید: «هر تولید پلاسمید DNA برای ما اهمیت زیادی دارد چرا که هم نشان از پیشرفت در بخش تولید انبوه دارد و هم ما را یک گام دیگر به بازار مصرف این فناوری نزدیک می‌کند. تولید مواد زیستی به‌ویژه نانوذرات لیپیدی برای رهایش ژن، فرآیند بسیار پیچیده‌ای است.» سازمان غذا و داروی آمریکا اولویت بالایی برای روش‌های ژن‌ درمانی قرار داده...


ماجرای آزادی بازیگر سینما توسط سردار سلیمانی / بعد از ژن خوب چشم‌مان به آی کیو بالای هم روشن شد / دلیل جالب برای حذف 162 قلم داروی پرمصرف از پوشش بیمه درمانی

 «اخبار جذاب و مهم چه اخباری بودند؟ خبرسازان چه کسانی بودند؟ چگونه باید در کمترین زمان، ناشنیده ها را شنید؟» ؛ این ها سؤالاتی است که تابناک در نظر دارد با راه اندازی بخش تازه ای به نام «ساعت صفر» به آنها پاسخ دهد. این بخش یک بسته صوتی خبری شامل مهمترین و جذاب ترین اخبار است.سعی بر این است در این بسته صوتی، اخباری که کمتر بیان می شوند یا اصلا بیان نمی شوند و مورد توجه قرار نمی گیرند، در بیانی تازه و در کمترین زمان و با تحلیلی متفاوت به مخاطبان ارائه شود. «تابناک» ضمن تشکر و قدردانی از همراهی همیشگی مخاطبان خود، پذیرای نظریات، اخبار، گزارش ها و پیام های صوتی مخاطبانش برای انعکاس در «ساعت...


اما و اگرهای نخستین داروی ژن‌درمانی برای نابینایی ارثی

ایران اکونومیست - به گزارش ایران اکونومیست؛   دکتر سعید رضا غفاری، عضو تیم تخصصی مرکز درمان ناباروری ابن سینا  در خصوص خبر "تایید نخستین داروی ژن درمانی برای نابینایی ارثی"، اظهار کرد: هفته گذشته کارشناسان و مشاورین مستقل در اداره غذا و داروی آمریکا به صورت اتفاق نظر به کمیسیون اصلی این اداره پیشنهاد کردند که تا ماه ژانویه فرصت دارد نظرشان را بپذیرد.  عضو تیم تخصصی مرکز درمان ناباروری ابن سینا افزود: این داروی ژن‌درمانی برای درمان یک نوع بیماری نابینایی مادرزادی و ارثی به نام "لبر" است که فرد در اثر یک اختلال ژنتیکی و زمانی که هر دو نسخه ژن مرتبط با این بیماری را به صورت معیوب از پدر یا مار دریافت می‌کند، مبتلا می‌شود.  وی...


آقای وزیر "رادین" سزاوار زندگی است

بیماری "SMA" و یا "Spinal Muscular Atrophy" نوعی از بیماری دستگاه عصبی عضلانی است که در آن ماهیچه‌های بیمار به تدریج تحلیل می‌روند. علت این بیماری، که در نوزادان به عنوان شایع‌ترین عامل مرگ و میر ژنتیکی به حساب می‌آید، نقص و یا حذف یک ژن مسئول تولید پروتئین مورد نیاز برای بقا نرون های حرکتی است. این بیماری دارای چهار تیپ یک (از هفت یا هشت هفتگی)، دو (بالای دو سال)، سه (دوران بلوغ و نوجوانی) و چهار (بزرگسالان بالای ۳۵ سال سن) است.یادداشت زیر نوشته داوود مشهدی زاده پدر"رادین" کودکی مبتلا به SMA۱ است، که بیماری او از دو ماهگی تشخیص داده شده است. با وجود اینکه تلاش او و همسرش برای درمان فرزندشان با پیگیری‌های فراوان تاکنون...