دارویی برای درمان قطعی «هموفیلی B» اما با قیمتی ۳/۵ میلیون دلاری
تاریخ انتشار: ۴ آذر ۱۴۰۱ | کد خبر: ۳۶۴۷۶۵۷۴
به گزارش همشهری آنلاین به نقل از اینسایدر سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA این هفته اعلام کرد که داروی «همجنیکس» (Hemjhenix) با نام ژنریک etranacogene dezaparvovec نخستین داروی ژن‌درمانی برای بزرگسالان مبتلا به هموفیلی نوع B تایید کرده است.
هموفیلی B یک بیماری ژنتیکی خونریزی‌دهنده که ناشی از میزان‌های پایین یک پروتئین ضروری برای انعقاد خون یعنی فاکتور IX (فاکتور ۹) است.
بیشتر بخوانید:
اخباری که در وبسایت منتشر نمی‌شوند!
در یک بررسی داروی همجنیکس که بوسیله شرکت سی‌اس‌ال بهرینگ CSL Behring توزیع می‌شود، شمار حوادث خونریزی‌دهنده در بیماران را در طول یک سال تا ۵۴ درصد کاهش داد. این دارو همچنین در ۹۴ درصد بیماران نیاز به تزریق داخل‌وریدی فاکتور ۹ را برطرف کردو به این ترتیب به صرفه جویی زیادی پول و وقت بیماران انجامید.
مقامات FDA می‌گویند تایید این داروی ژن‌درمانی پیشرفت مهمی در ایجاد درمان‌های ابداعی برای افرادی است که بار بیماری سنگین ناشی از این شکل هموفیلی را تحمل می‌کنند.
شرکت سی‌اس‌ال بهرینگ هم تایید این دارو را «تاریخی» شمرده و شاره کرده که این دارو باعث کاهش موارد خونریزی در این گروه بیماران می‌شود و نیاز به درمان پیشگیرانه با تزریق فاکتور ۹ را برطرف می‌کند و فقط پس از یک بار تزریق داخل‌وریدی این دارو تا سال‌ها بعد میزان فاکتور ۹ در خون بیماران به طور مداوم بالا می‌ماند.
ژن‌درمانی در درمان هموفیلی B مؤثر استاما قیمت هر دوز این دارو در آمریکا ۳/۵ میلیون دلار است که آن را با فاصله بسیار از سایر داروها به گران‌قیمت‌ترین داروی جهان بدل می‌کند.
شرکت بهرینگ مدعی است که این قیمت بسیار بالا در مقابل منافع ناشی از حذف هزینه‌های مادام‌العمر مربوط به درمان مداوم بیماران با فاکتور ۹ قابل‌توجیه است.
قیمت اعلام‌شده بوسیله این شرکت بالاتر از قیمت ۲/۹ میلیون دلاری است که در یک بازبینی مستقل بوسیله انستیتو بازبینی بالینی و اقتصادی اعلام شده است.
داروهای چند میلیون دلاری دیگراما این دارو تنها داروی چند میلیون دلاری در جهان نیست.
قیمت داروی زینتگلو (Zynteglo یک داروی ژن‌درمانی ساخت شرکت «بلوبرد بیو» بود که برای درمان یک اختلال خونی وراثتی دیگر یعنی تالاسمی بتا به کار می‌رود در ابتدای ۲/۸ میلیون دلار اعلام شد. افراد دچار تالاسمی بتا اغلب برای ادامه زندگی نیاز به تزریق خون مادام‌العمر دارند.
داروی «اسکایسونا» (Skysona) (با نام ژنریک Elivaldogene autotemcel ) یک داروی ژن‌درمانی دیگر برای یک اختلال عصب‌شناختی نادر در کودکان به نام «آدرنولوکودیستروفی مغزی» به کار می‌رود و بوسیله همین شرکت بلوبرد بیو ساخته می‌شود، قیمتی ۳ میلیون دلاری در آمریکا دارد.
بالاخره داروی زولگنسما (Zolgensma) (با نام ژنریک Onasemnogene abeparvovec ٰ) یک درمان ژن‌درمانی دیگر که به صورت یک باز تزریق داخل‌وریدی برای درمان یک اختال دیگر عصب‌شناختی نادر در کودکان به نام «آتروفی عضلانی نخاعی» (SMA) به کار می‌رود، در آمریکا با قیمت ۲/۱ میلیون دلار عرضه می‌شود.
همه این داروها در رده ژن‌های درمانی جدید هستند که با تغییر دادن ماده ژنتیکی بیماران باعث درمان همیشگی بیماری می‌شوند و زندگی بیماران را به کلی متحول می کنند.
کد خبر 722903 برچسب‌ها هموفیلی ژن - ژنتیک دارومنبع: همشهری آنلاین
کلیدواژه: هموفیلی ژن ژنتیک دارو داروی ژن درمانی میلیون دلاری فاکتور ۹
درخواست حذف خبر:
«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را به‌طور اتوماتیک از وبسایت www.hamshahrionline.ir دریافت کرده‌است، لذا منبع این خبر، وبسایت «همشهری آنلاین» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۳۶۴۷۶۵۷۴ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتی‌که در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.
با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.
خبر بعدی:
ابتلای ۱۳ هزار نفر به هموفیلی در ایران
به گزارش جام جم آنلاین، سعید بَرپَروَشان با اشاره به اینکه ۲۹ فروردین ماه روز جهانی هموفیلی است، عنوان کرد: در ایران حدود ۱۳ هزار بیمار هموفیلی داریم، این بیماری یک اختلال خونریزی دهنده است که ۱۳ فاکتور انعقاد خون دارد.
وی ادامه داد: بیماری هموفیلی حدود ۱۷ نوع دارد که در نوع فاکتورهای این بیماری فاکتور ۸ و ۹ مهمترین فاکتور به شمار می‌آیند.
مدیر کانون هموفیلی ایران به مهمترین عامل موثر در ابتلا به بیماری هموفیلی اشاره کرد و بیان داشت: هموفیلی یک اختلال ژنتیکی نادر است که بر توانایی بدن برای تشکیل لخته خون تأثیر می‌گذارد و منجر به خونریزی بیش‌ازحد می‌شود. این بیماری معمولا ارثی است و از مادر به فرزند منتقل می‌شود.
وی افزود: تامین دسترسی عادلانه به درمان و دارو یکی از مهمترین مطالبات جامعه هموفیلی ایران بخصوص در شهرستان‌های مختلف کشور است.
مدیر کانون هموفیلی ایران به مشکلاتی که بیماران هموفیلی زن با آن مواجه هستند اشاره کرد و گفت: زنان هموفیلی با توجه به داشتن عادت‌های ماهیانه طولانی مدت، بیشتر در معرض خطر هستند و باید بسیار بیشتر مراقب بهداشت شخصی خود باشند.
وی با تاکید بر حمایت از بیماران هموفیلی گفت: سازمان غذا و دارو و دولت باید در برابر این موضوع اثبات مسئولیت کرده و عدالت در توزیع دارو را ایجاد کنند تا بتوان به حل مشکلات بیماران هموفیلی امیدوار شد.
اساسنامه سازمان ملی سنجش و ارزشیابی نظام آموزش کشور پس از نوبت اول کنکور سراسری ابلاغ می‌شود